在腫瘤領域的 ADC、核醫藥（radiopharmaceuticals）熱度居高不下、產業敘事滿天飛的同時，罕見出血性疾病這條「看似較安靜、但高度專業」的戰線，卻在 2025 年 12 月被一則安全性事件狠狠拉回現實：輝瑞（Pfizer）的血友病新藥 HYMPAVZI®（marstacimab-hncq），在長期延伸研究（open-label extension）中通報了死亡案例。
這對 2025 年已經在基因治療（gene therapy）上屢屢受挫的輝瑞而言，不只是單一不良事件（AE）那麼簡單；它更像是一個訊號：當新世代療法從臨床試驗走進更複雜的真實世界醫療情境，「機轉上的風險」會以最不留情的方式被放大。
