基因療法
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有一種勇氣叫「確診」，代表我能－－結束診斷流浪，拿回人生的地圖。
「國際罕見疾病日」是由歐洲罕見疾病組織EURORDIS(全名為EURORDIS-Rare Diseases Europe，1997年成立)在2008年2月29日發起的活動，由於2月29日每4年才出現一次，有著罕見的意思，因此被作
1. 核心投資論點的崩解與重塑
uniQure 的核心估值原本建立在 AMT-130（治療亨丁頓舞蹈症）的「加速審批」預期上。
預期破滅： 2025 年 11 月，FDA 轉向要求更嚴謹的臨床數據，拒絕僅憑 I/II 期數據結合外部對照組進行審批。這導致原本預計在 2026 年實現的商品化里程碑
最近新聞報導，台大醫院開發的「AADC基因療法」，能救治一種罕見的遺傳疾病。這是台灣醫界的驕傲——但這款藥的價格，一劑要價新台幣一億元。健保署已經決定給付，由健保基金分期付款。問題在於：這個藥的早期研發，其實就是用台灣納稅人的錢支持的；等到技轉以後，臺灣竟然只能用「原價」購買！
不會多妄想希望能完全根治，和平相處之下有時候也當成一種提醒自己要健康生活的警訊源。醫學一直演進，用健康樂觀的心態來面對病程，也是善待自己的一種選擇與方式。
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為何「痘痘」難根治？已經很努力戰痘──卻還一直反覆長痘痘!
遺傳基因 vs.痘痘
有項大型的雙胞胎研究──
