2025 年 8 月 21 日，Ionis Pharmaceuticals 宣布：美國 FDA 正式批准其反義寡核苷酸（ASO）療法 DAWNZERA™（donidalorsen） 上市，用於預防成人與 12 歲以上兒童的**遺傳性血管性水腫（HAE）**發作；也因此，donidalorsen 成為全球第一個針對 HAE RNA 的標靶藥物。
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全球首款！ASO 龍頭企業 HAE 藥品上市
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