阿茲海默症（Alzheimer’s disease, AD）從來就不是「單一路徑失控」的線性疾病。它更像是一個會隨時間自我強化的病理網路：β 類澱粉蛋白（amyloid-β, Aβ）異常沉積、Tau 蛋白過度磷酸化、神經發炎失衡、突觸功能障礙、腦內代謝與穩態破壞……這些因素彼此交織、互相放大。過去二十多年研發反覆提醒我們：只盯著單一終末指標（例如「把斑塊清掉」）並不等於把病程「扳回來」，更難保證療效能在不同族群、不同階段穩定重現。
也因此，產學界近年重新把目光往上游移動：如果能在疾病早期、甚至在症狀出現前，從更源頭的層級去調控致病蛋白的「生成量」，會不會更有機會把病程拖慢、甚至改變疾病軌跡？在這個脈絡下，小核酸藥物——尤其是 siRNA（small interfering RNA）——提供了一條與抗體與小分子截然不同的技術路線：直接在 mRNA 層級下手，先把模板打掉，蛋白就少做一點。
